中國首個注冊性基因編輯療法啟動臨床試驗
《科創(chuàng)板日報》(上海,記者 金小莫)訊,近日,國內(nèi)首個獲批注冊類臨床試驗的基因編輯療法和造血干細(xì)胞療法產(chǎn)品——ET-01正式啟動I期臨床試驗!犊苿(chuàng)板日報》記者從該產(chǎn)品的研發(fā)企業(yè)博雅輯因處獲悉,在ET-01臨床前研究(包括一般毒性試驗、成瘤/致癌性試驗)中,未觀察到基因編輯相關(guān)毒性、溶血性、成瘤性,此次啟動的I期臨床試驗,將進(jìn)一步驗證產(chǎn)品的安全性及有效性。
ET-01系針對輸血依賴型β地中海貧血的造血干細(xì)胞基因編輯療法產(chǎn)品,采用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)。簡單來看,其治療方法是:提取患者的自體造血干細(xì)胞,對之進(jìn)行基因編輯,再回輸患者體內(nèi)。地中海貧血癥是由珠蛋白基因缺失或點突變而導(dǎo)致的遺傳性疾病,對相關(guān)位點的基因進(jìn)行“針對性改造”后,提升患者體內(nèi)的胎兒血紅蛋白表達(dá)水平,在理論上,可從根本上治愈地中海貧血癥。
博雅輯因?qū)Α犊苿?chuàng)板日報》記者表示,除β地中海貧血癥這類遺傳性疾病外,基因編輯在癌癥、慢性疼痛、肝臟疾病等非遺傳性疾病領(lǐng)域也有較大應(yīng)用潛力。
“今后的20至50年,基因編輯療法會有非常大的機(jī)會,其革新之路會像當(dāng)年計算機(jī)從模型機(jī)發(fā)展到晶體管再到臺式機(jī)、便捷式筆記本一樣!辈┭泡嬕駽EO魏東稱。
技術(shù)演進(jìn)方興未艾
《科創(chuàng)板日報》記者注意到,基因編輯技術(shù)于全球范圍內(nèi)方興未艾,正推動整個醫(yī)療產(chǎn)業(yè)往新的高地推進(jìn)。此前,以CRISPR技術(shù)為基礎(chǔ)的DNA編輯療法發(fā)展迅猛,今年以來,RNA編輯療法也開始受到越來越多大跨國藥企的關(guān)注。
比如,自今年8月,羅氏與Shape Therapeutics宣布達(dá)成了超30億美元的合作,基于后者的RNA編輯平臺等,共同開發(fā)針對阿爾茨海默病、帕金森病和罕見疾病領(lǐng)域特定靶點的療法;9月,禮來與荷蘭生物制藥上市公司ProQR Therapeutics達(dá)成了近13億美元的合作,基于后者的RNA基因編輯平臺開發(fā)創(chuàng)新療法。
據(jù)不完全統(tǒng)計,自2018年以來,歐美基因編輯企業(yè)的單筆融資額很多都在上億甚至幾億美元,在歐美二級市場上,基因編輯企業(yè)的市值在5-6億美元至超100億美元不等。
國內(nèi)臨床轉(zhuǎn)化是高門檻
具體到中國市場,目前,國內(nèi)對基因編輯技術(shù),特別是CRISPR技術(shù)的基礎(chǔ)科研水平已處全球領(lǐng)先地位。據(jù)Science雜志報道,2018年,中國關(guān)于CRISPR的相關(guān)發(fā)表論文和專利數(shù)量位居全球第二,僅次于美國。不過受到2018年賀建奎事件、國內(nèi)尚未成熟的基因編輯技術(shù)轉(zhuǎn)化生態(tài)系統(tǒng)等多重因素的影響,國內(nèi)在成果轉(zhuǎn)化上明顯晚于國際。
“從注冊性臨床試驗數(shù)量來看,截至目前,美國和歐洲開展的臨床試驗有20多個,而中國獲得藥監(jiān)局臨床試驗批件的基因編輯療法只有1個(記者注:即博雅輯因的ET-01)!蔽簴|稱,從博雅輯因的經(jīng)驗來看,基因編輯療法在風(fēng)險與獲益評估、質(zhì)量控制上相對缺少可參考的案例與經(jīng)驗,需要產(chǎn)業(yè)界與監(jiān)管機(jī)構(gòu)交流并共同摸索。
“例如,從患者的身體里提取了造血干細(xì)胞,到GMP生產(chǎn)設(shè)施里進(jìn)行編輯,再回輸?shù)饺梭w內(nèi),怎么能保證它是安全的?何況每個人都有個體差異,基因編輯療法的制備如何做到標(biāo)準(zhǔn)化?這些都是企業(yè)要回答的問題。只有做到扎扎實實,才能讓監(jiān)管層和患者放心、信服。”魏東表示。
來源:科創(chuàng)板日報記者 金小莫

請輸入評論內(nèi)容...
請輸入評論/評論長度6~500個字
圖片新聞
技術(shù)文庫
最新活動更多
-
7.30-8.1火熱報名中>> 全數(shù)會2025(第六屆)機(jī)器人及智能工廠展
-
7月30-31日報名參會>>> 全數(shù)會2025中國激光產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展峰會
-
8月5日立即報名>> 【在線會議】CAE優(yōu)化設(shè)計:醫(yī)療器械設(shè)計的應(yīng)用案例與方案解析
-
精彩回顧立即查看>> 【線下論壇】新唐科技2025新品發(fā)布會
-
精彩回顧立即查看>> 【在線會議】研華嵌入式核心優(yōu)勢,以Edge AI驅(qū)動機(jī)器視覺升級
-
精彩回顧立即查看>> OFweek 2025(第十四屆)中國機(jī)器人產(chǎn)業(yè)大會