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11月29日消息，基因療法公司ViGeneron GmbH宣布完成由藥明康德和紅杉資本中國(guó)基金領(lǐng)投的A輪融資。該輪募集的資金將幫助ViGeneron加快其專有的基于新型病毒載體的基因療法技術(shù)平臺(tái)，推動(dòng)兩項(xiàng)針對(duì)眼科基因療法產(chǎn)品的開發(fā)。

ViGeneron研究開發(fā)的基因療法針對(duì)有大量醫(yī)療需求亟待滿足的眼科疾病，包括兩項(xiàng)正在開發(fā)的具體適應(yīng)癥尚未披露的基因療法產(chǎn)品。

公司的兩個(gè)新型下一代基因療法平臺(tái)旨在克服現(xiàn)有的基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法的局限性。公司vgAAV載體平臺(tái)基于新型工藝的AAV衣殼，可以高效地轉(zhuǎn)導(dǎo)靶細(xì)胞，在設(shè)計(jì)上跨越生物屏障。這些特點(diǎn)使vgAAV載體可以靶向瞄準(zhǔn)視網(wǎng)膜分布的細(xì)胞以及可能的的包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)在內(nèi)的其他組織，實(shí)現(xiàn)眼內(nèi)微創(chuàng)治療或其他應(yīng)用。對(duì)于大片段基因（>5Kb）的轉(zhuǎn)導(dǎo)，公司研制出了一個(gè)創(chuàng)新性REVeRT載體平臺(tái)。該平臺(tái)采用一種創(chuàng)新性載體方法，將大片段基因分成片段后分別裝入單個(gè)vgAAV載體中，通過mRNA反式剪接最后表達(dá)生成全長(zhǎng)蛋白。

ViGeneron是從慕尼黑大學(xué)（LMU）分離出來(lái)的創(chuàng)新企業(yè)。該公司的創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)由國(guó)際知名藥企的資深高管和著名專家組成：公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官徐曼博士、科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人Martin Biel教授以及科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人Stylianos Michalakis教授。他們?cè)陂_發(fā)視網(wǎng)膜基因療法上成就斐然，成功的經(jīng)驗(yàn)涵蓋從研發(fā)到臨床應(yīng)用整個(gè)過程。

ViGeneron的公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官徐曼博士表示：“從小分子藥物到蛋白類藥物已經(jīng)實(shí)現(xiàn)很大的治療效果的飛躍，下一代基因療法的出現(xiàn)又給患者帶來(lái)了新的希望。我們期望把創(chuàng)新的療法帶給患者。此次融資將主要用于支持我們開發(fā)眼科基因療法產(chǎn)品以及下一代基因療法技術(shù)平臺(tái)。頂級(jí)投資人和強(qiáng)大的眼科臨床網(wǎng)絡(luò)將大大加速我們的研發(fā)計(jì)劃�！�

藥明康德聯(lián)席首席執(zhí)行官胡正國(guó)先生表示：“ViGeneron的vgAAV載體平臺(tái)和創(chuàng)新REVeRT載體平臺(tái)給我們留下了深刻的印象。這些平臺(tái)技術(shù)有希望突破傳統(tǒng)基因療法載體平臺(tái)的局限性，為人們帶來(lái)下一代基因療法產(chǎn)品，攻克傳統(tǒng)療法很難治愈的疾病。我們期待助力ViGeneron取得更大的成功，造福更多病患�！�