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基因編輯人體臨床試驗(yàn)將在美國啟動(dòng)：申請(qǐng)已獲得監(jiān)管部門接受

2018-12-05 09:01

此前，在第二屆國際人類基因組編輯峰會(huì)召開前一天，賀建奎宣布：一對(duì)名為露露和娜娜的基因編輯雙胞胎姐妹于11月在中國健康誕生。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒。

不過，這一消息一經(jīng)報(bào)道，便引起了軒然大波，人們對(duì)于這其中的倫理問題討論十分激烈。近日，美國一家公司宣布，將啟動(dòng)旗下一項(xiàng)基因編輯治療疾病項(xiàng)目，而這個(gè)項(xiàng)目已經(jīng)獲得美國監(jiān)管部門接受，并且不存在爭(zhēng)議很大的倫理問題。

據(jù)新華社報(bào)道，日前，美國基因編輯公司埃迪塔斯醫(yī)藥公司宣布，將啟動(dòng)一項(xiàng)利用CRISPR基因編輯技術(shù)治療某種遺傳性眼疾的臨床試驗(yàn)，相關(guān)申請(qǐng)已被美國監(jiān)管部門接受。

據(jù)報(bào)道，在這家公司獲得審批的臨床試驗(yàn)當(dāng)中，基因編輯的對(duì)象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光細(xì)胞，這是一種體細(xì)胞，而非生殖細(xì)胞。體細(xì)胞的遺傳信息不會(huì)遺傳給下一代，所以不涉及倫理道德問題。

據(jù)了解，利伯先天性黑朦是一種由多個(gè)基因突變?cè)斐傻倪z傳性視網(wǎng)膜退行性病變，是兒童先天性失明的最常見原因，全球每10萬名兒童中有2至3人罹患該病。目前，這種先天性疾病尚無有效治療方法。