中國罕見病藥物開發(fā)趨勢
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引言:從“無人問津”到“政策破冰”
美國是第一個根據(jù)1983年《孤兒藥法案》實施開發(fā)治療罕見病藥物政策的國家,并且自那以來通過該途徑批準了大多數(shù)藥物。美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)將孤兒藥定義為治療影響美國20萬人以下的疾病,或在FDA批準后7年內(nèi)無法盈利的藥物。孤兒藥從藥品批準后開始獲得7年的市場獨占權,即使在這7年的壟斷期滿后,新的競爭對手也不能在沒有證明他們的藥物優(yōu)于現(xiàn)有藥物的情況下進入市場。
《孤兒藥法案》在推進美國罕見病治療方面取得了成功,也促進了罕見病藥物的研發(fā)。在過去的十年里,中國也出臺了促進罕見病藥物研發(fā)的政策,在中國近2000萬患者的需求下,這一領域正從醫(yī)學邊緣走向政策與創(chuàng)新的核心。
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一、政策支持:從頂層設計到審評加速
中國罕見病藥物研發(fā)的崛起,離不開國家層面的政策傾斜:
法規(guī)體系完善:2019年《藥品管理法》與2020年《藥品注冊條例》明確罕見病藥物優(yōu)先審評審批機制,2022年《罕見病藥物臨床研究與開發(fā)指南》進一步細化試驗設計規(guī)范,為研發(fā)提供制度保障。
目錄擴容與醫(yī)保覆蓋:兩批罕見病目錄的發(fā)布,以及部分藥物納入國家醫(yī)保,顯著提升藥物可及性。2023年,藥監(jiān)局將罕見病用藥列為重點領域,加速審批流程,全年近40種罕見病藥物獲批上市。
資金與激勵措施:政府資金占研發(fā)投入的46.7%,稅收減免、研發(fā)補貼等政策吸引企業(yè)布局。例如,2023年上市申請階段藥物達27款,涉及22種罕見病。
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二、研發(fā)格局:治療領域與藥物類型的差異化突破
在過去十年中,中國在罕見病藥物研發(fā)方面發(fā)生了巨大的變化。從2012年到2022年,全球和中國臨床前和臨床開發(fā)中的罕見病藥物數(shù)量有所增加。在過去五年中,中國正在研制的罕見病藥物數(shù)量大幅增加,年均增長率為34%,而全球在研藥物的增長率為24%。截至2022年底,中國共有840種罕見病藥物正在研發(fā)中,其中412種(49%)處于臨床前階段。對于所有已批準試驗新藥(IND)申請的藥物,206種(25%)藥物已處于I期,152種(18%)藥物已進入II期,56種(7%)藥物已進入III期,14種(2%)藥物處于預注冊階段。相比之下,截至2022年底,全球有5215種罕見病藥物正在開發(fā)中,每個開發(fā)階段的分布相似。
對所有罕見病藥物的分析顯示,腫瘤學是全球和中國最活躍的治療領域,占全球的43%,占中國的71%。深入研究腫瘤學領域的個別適應癥,中國前六大適應癥與全球適應癥相似但不完全相同。非霍奇金淋巴瘤、胰腺癌、骨髓瘤、急性髓細胞性白血病和卵巢癌出現(xiàn)在前六位,而全球前六位中的胃癌在中國不被視為罕見腫瘤,這與這些疾病發(fā)病率的差異一致。
除腫瘤學外,全球第二大治療領域是神經(jīng)系統(tǒng)疾。12%)、呼吸系統(tǒng)疾。8%)、消化系統(tǒng)/代謝系統(tǒng)疾。7%)和免疫系統(tǒng)疾。6%)。值得注意的是,中國的關注點不同,在中國開發(fā)的所有藥物中,只有4%用于神經(jīng)疾病,2%用于消化道/代謝性疾病,這些領域可能存在大量未滿足的醫(yī)療需求。近年來,在中國國家罕見病登記系統(tǒng)的支持下,神經(jīng)和代謝性罕見病臨床隊列的建立一直在收集更多信息,以促進這些領域的藥物開發(fā)。
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三、臨床轉化與可及性:進步與挑戰(zhàn)并存
盡管研發(fā)進展顯著,藥物從實驗室到患者仍面臨多重關卡:
診療能力提升:罕見病協(xié)作網(wǎng)覆蓋324家醫(yī)院,69.2%的醫(yī)生知曉首批目錄,50%有診療經(jīng)驗。多學科會診(MDT)參與率達35.4%,但基層醫(yī)院能力仍待加強。
藥物可及性改善:60%的醫(yī)生可通過醫(yī)院藥房開藥,近半數(shù)患者依賴院外藥房。然而,23.5%的患者需參與臨床試驗,10.3%依賴慈善項目,部分高價藥(如年費超百萬元的特效藥)仍未納入醫(yī)保。
患者參與研發(fā)機制:患者組織正從“被動接受者”轉向研發(fā)推動者。例如,蔻德罕見病中心等機構通過社群力量加速藥物研發(fā),2023年《患者參與藥物研發(fā)指引》的發(fā)布進一步規(guī)范了這一模式。
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結語:讓“罕見”被看見,讓希望可觸及
中國罕見病藥物研發(fā)的快速發(fā)展,是政策、科技與社會合力的結果。從“無藥可用”到“源頭創(chuàng)新”,中國罕見病藥物研發(fā)的蛻變,映照著一個國家對生命的敬畏。若能用好政策紅利、突破技術瓶頸、構建可持續(xù)生態(tài),我們終將在這條“少有人走的路”上,走出中國特色的創(chuàng)新模式——這不僅是科學問題,更是一場關于社會公平與文明高度的考驗。每一次技術進步,都是對罕見病患者生存權利的重新定義。
參考資料:
1.Trends in rare disease drug development. Nat Rev Drug Discov.2023 Nov 6.
原文標題 : 中國罕見病藥物開發(fā)趨勢

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